Quale futuro per le malattie dimenticate?

L’Organizzazione Mondiale della Sanità definisce “dimenticate” (neglected) alcune malattie infettive diffuse prevalentemente nei paesi tropicali e subtropicali. Si stima che siano affetti da malattie appartenenti a questo gruppo circa un miliardo e duecento milioni di persone. Sullo studio delle malattie dimenticate si concentra pochissima attenzione, per ragioni ovvie: non colpiscono i cittadini dei paesi avanzati, che investono di più in ricerca, e quindi la ricerca su di esse non costruisce consenso politico; e qualora dalla ricerca derivasse un farmaco, questo sarebbe di interesse per clienti che non potrebbero permettersi di pagarlo.

Nel 2010, l’Organizzazione Mondiale della Sanità aveva presentato un dossier su 17 malattie dimenticate; Margaret Chan, il Direttore Generale dell’Oms, nel presentarlo aveva ipotizzato che la ricerca potrebbbe sconfiggere e far scomparire almeno alcune di queste malattie già nel 2015. Un articolo scientifico (in corso di stampa ma disponibile sul web dal 19 dicembre scorso) suggerisce che nuovi farmaci e nuovi vaccini potrebbero effettivamente ottenere questo risultato. Purtroppo l’obiettivo è tutt’altro che scontato, non solo perché queste malattie non lasciano una immunità permanente e quindi i vaccini non danno protezioni elevate. Un problema cruciale è che i paesi nei quali queste malattie sono diffuse non possiedono in genere le infrastrutture che sarebbero necessarie per sostenere gli studi clinici e le successive campagne di chemioterapia e vaccinazione.

Un approccio interessante allo sviluppo di terapie “economiche” è quello di utilizzare, ove possibile, farmaci già approvati per la terapia di altre malattie, una procedura chiamata drug repositioning. Infatti, se un farmaco è già in uso ci si può appoggiare sugli studi di tossicologia già compiuti, con grande risparmio di tempo ed economico. Purtroppo il drug repositioning funziona solo in pochi casi: un esempio importante è quello dell’Auranofina, un farmaco in uso da vent’anni nella terapia dell’artrite reumatoide, che si è dimostrato capace di uccidere i parassiti responsabili della malaria e della schistosomiasi (io stesso ho partecipato a studi su questa applicazione). Se non si troveranno farmaci adatti in questo modo, l’obiettivo di eradicare le malattie dimenticate è rimandato ad un futuro non prevedibile.