Ricerca, nuova sostanza ha restituito temporaneamente la vista a topi ciechi

Il composto è stato sviluppato dall’università della California insieme all’ateneo di Washington e a quello di Monaco di Baviera, e promette di aprire la strada a una nuova generazione di farmaci per i pazienti colpiti dalla degenerazione maculare legata all’età e dalla forma più comune di cecità ereditaria chiamata retinite pigmentosa

Una nuova sostanza chimica è in grado di restituire temporaneamente la vista ai topi ciechi. Il composto, chiamato AAQ e presentato sulla rivista Neuron, è stato sviluppato dall’università della California insieme all’ateneo di Washington e a quello di Monaco di Baviera, e promette di aprire la strada a una nuova generazione di farmaci per i pazienti colpiti dalla degenerazione maculare legata all’età e dalla forma più comune di cecità ereditaria chiamata retinite pigmentosa. La nuova molecola AAQ è come un piccolo sensore di luce in grado di riattivare le cellule cieche della retina. Grazie alla sua struttura tridimensionale, infatti, la molecola è capace di legarsi ai canali proteici che regolano il passaggio degli ioni potassio attraverso la membrana delle cellule retiniche. In presenza di luce, la molecola AAQ si attiva, altera l’apertura di questi cancelli e quindi il passaggio degli ioni potassio, riaccendendo così le cellule nervose della retina spente.

L’efficacia di questo approccio è già stata testata con successo sui topi colpiti da cecità a causa di una mutazione genetica che, a pochi mesi dalla nascita, determina lo spegnimento dei normali fotorecettori della retina chiamati coni e bastoncelli. Grazie all’iniezione nell’occhio della molecola AAQ, la sensibilità alla luce è stata ripristinata temporaneamente per alcune ore. I ricercatori hanno da poco sviluppato anche una nuova versione di AAQ che rimane attiva per diversi giorni. L’impiego di questa nuova sostanza chimica offre diversi vantaggi rispetto agli altri trattamenti disponibili oggi per la cecità: innanzitutto si tratta di un approccio meno invasivo rispetto l’impianto di chip retinici sensibili alla luce, e poi, a differenza della terapia genica o con cellule staminali, consente di avere risultati modulabili e reversibili. “La sostanza chimica Aaq – afferma Richard Kramer, coautore dello studio pubblicato sulla rivista ‘Neuron’ – agisce nei topi rendendo le cellule cieche della retina sensibili alla luce”. Il vantaggio di questo approccio è che si tratta di una sostanza semplice, ovvero si può modificarne il dosaggio e utilizzarla in combinazione con altre terapie, oppure è possibile interrompere la terapia se non ci sono i risultati sperati. Dopo l’iniezione di piccole quantità di Aaq negli occhi dei topi ciechi, Kramer e i suoi colleghi hanno confermato di aver ripristinato la sensibilità alla luce nei roditori perché questi evitavano inequivocabilmente la fonte d’illuminazione” spiega lo scienziato. “Abbiamo ancora bisogno di dimostrare che questi composti sono sicuri – concludono i ricercatori – e stiamo lavorando ad uno sviluppo della molecola negli umani”. 

Fonte – Ansa e AdnKronos