Sla, “i primi test con cellule staminali cerebrali sono positivi”

• di RQuotidiano
• 24 Giugno 2013

Sono considerati positivi (senza effetti avversi) i primi test di trapianto di cellule staminali cerebrali su sei pazienti affetti da Sclerosi laterale amiotrofica (Sla). Lo ha annunciato il professor Angelo Vescovi, coordinatore degli studi, in un convegno a Roma. La ricerca è stata autorizzata dall’Istituto Superiore di Sanità e concepita dall’associazione Neurothon. La prima parte della sperimentazione, iniziata il 25 giugno dello scorso anno con il primo trapianto al mondo di cellule staminali cerebrali umane, scevre da qualunque problematica etica e morale, è terminata con successo a fine marzo di quest’anno. Non sono stati rilevati eventi avversi legati alle procedure mediche con risultati migliori della

“Siamo soddisfatti e orgogliosi di aver mantenuto la promessa fatta ai nostri sostenitori, ai malati e alle loro famiglie di avviare una sperimentazione clinica di terapia cellulare sulla Sla”, spiega Vescovi, professore di biologia cellulare all’università Bicocca di Milano, direttore Scientifico di Neurothon e direttore dell’Irccs Casa Sollievo della Sofferenza San Pio di San Giovanni Rotondo. “Il nostro è uno studio sperimentale condotto secondo i più rigorosi criteri scientifici ed etici, per una malattia neurologicamortale. La sperimentazione viene svolta secondo la normativa internazionale vigente, in accordo alle regole Ema-European Medicine Agency e con cellule prodotte in stretto regime Gmp (Good Manufacturing Practice, Norme di Buona Fabbricazione). Il passo successivo – ha aggiunto Vescovi – sarà avviare la seconda parte della sperimentazione, eseguendo il trapianto in regione midollare cervicale, più complesso ma diretto a una regione del midollo più rilevante per il decorso della malattia e quindi foriero, da un punto di vista terapeutico, di risultati più promettenti”.

Obiettivo della sperimentazione, come in ogni studio di fase 1 – spiegano gli esperti intervenuti al convegno – è solo ed esclusivamente quello di valutare la sicurezza delle procedure di trapianto e l’innocuità delle cellule innestate. Non si tratta, quindi, di valutare in questa fase l’efficacia del trapianto per influenzare il decorso della malattia né tantomeno di trovare già una cura per la Sla. La tecnica tutta italiana, messa a punto nel 1996 da Vescovi, impiega cellule staminali cerebrali scevre da qualunque problematica etica poiché provenienti da un tessuto cerebrale prelevato da feti deceduti per cause naturali, utilizzando una procedura analoga a quella della donazione volontaria di organi negli individui adulti. Le cellule prodotte nella Banca delle Staminali Cerebrali di Terni, saranno sufficienti per l’intera sperimentazione in corso sulla Sla e per quelle successive che la stessa equipe sta già organizzando su altre malattie neurodegenerative, in collaborazione anche con cliniche europee e statunitensi. Il trattamento, in questo primo momento dello studio, è stato effettuato nei sei pazienti reclutati, trapiantando le cellule staminali cerebrali umane nel midollo spinale lombare. In particolare, secondo il protocollo, i primi tre pazienti hanno ricevuto l’inoculazione in tre punti da un solo lato del midollo mentre i rimanenti tre pazienti hanno ricevuto l’inoculazione bilateralmente per un totale di sei punti, ricevendo, rispettivamente 2,5 e 5 milioni di cellule in totale. Le cellule staminali sono state trapiantate in prossimità delle cellule nervose chiamate motoneuroni, che nella Sla muoiono gradualmente, paralizzando progressivamente i muscoli, fino a causare la morte del paziente.