Staminali, la ricerca nel mondo: dalla terapia genica (con Hiv) ai mini organi

• di Davide Patitucci
• 26 Gennaio 2014

Negli ultimi giorni fanno notizia soprattutto per le controversie che stanno suscitando. Ma le cellule staminali raccontano anche di uno dei campi più promettenti e in rapida evoluzione della ricerca biomedica. E l’Italia, anche se sembra non accorgersene, avvitata com’è attorno alle polemiche sul cosiddetto metodo Stamina che hanno provocato nei giorni scorsi l’ennesima reprimenda dalla rivista Nature, è “tra i Paesi più attivi in questo settore, insieme a Singapore, Usa, Giappone e Israele”. Ce lo ricorda il rapporto “Stem Cell Research”, che racconta lo stato dell’arte della ricerca europea sulle staminali. Presentato all’inizio di dicembre al World Stem Cell Summit di San Diego, in California, è stato stilato congiuntamente da più soggetti.

In primo luogo EuroStemCell, una comunità che raccoglie più di 90 laboratori di ricerca europei sulle cellule staminali e la medicina rigenerativa. Ma anche editor come Elsevier, che pubblica circa 20 mila riviste scientifiche e mediche, tra cui “The Lancet” e “Cell”, e l’Institute for Integrated Cell-Material Sciences della Kyoto University, presso il quale lavora Shinya Yamanaka – premio Nobel per la medicina nel 2012 “per la scoperta che le cellule adulte possono essere riprogrammate per diventare staminali pluripotenti” – molto critico sull’efficacia e sicurezza del cosiddetto metodo Stamina.

“Tra il 2008 e il 2012 la ricerca sulle staminali, in termini di volume di pubblicazioni, è cresciuta il doppio, il 7%, rispetto alla crescita media mondiale del settore ricerca, pari al 2,9% – si legge nel rapporto -. Solo nell’area delle staminali pluripotenti indotte (Ips), il tasso di crescita annuale dal 2008 è del 77%, con le pubblicazioni, tra le più citate, schizzate da 108 a 1061 nel giro di quattro anni. Le Ips hanno rappresentato – afferma l’indagine – un cambio di passo nell’individuazione e sperimentazione di nuovi farmaci”. Prodotte per la prima volta nel 2006 a partire da cellule di topo e nel 2007 da cellule umane, le Ips rappresentano un passo fondamentale nella ricerca sulle staminali, poiché permettono agli studiosi di ottenere cellule pluripotenti senza ricorrere ai controversi embrioni, caratteristica che è valsa loro l’appellativo di “staminali etiche”. Inoltre, la possibilità di ottenere staminali dalle cellule adulte del paziente, opportunamente riprogrammate portando indietro le lancette dell’orologio biologico fino a farle tornare bambine, le mette potenzialmente a riparo dal rischio di rigetto. “Le Ips sono molto importanti in medicina perché ci permettono di ottenere, sia da persone sane che malate, differenti tipologie di cellule, che possono essere poi usate come modelli sperimentali di malattie, ad esempio la degenerazione maculare o il Parkinson, per la messa a punto di farmaci innovativi – sottolinea nel rapporto europeo uno dei loro due scopritori, Yamanaka -. La mia speranza è poter utilizzare un giorno le Ips al posto delle staminali embrionali adoperate in ricerca, anche se non so quando tutto ciò sarà possibile. Al momento, purtroppo, ancora non conosciamo bene quanto siano significative le differenze tra le due tipologie di staminali, in termini di funzionalità e sicurezza”.

A testimonianza delle grandi aspettative, in chiave terapeutica, della ricerca sulle staminali, proprio nei giorni scorsi le riviste Nature e Science hanno inserito nelle loro top ten della scienza 2013 una nuova tecnica, messa a punto da Shoukhrat Mitalipov, dell’Università dell’Oregon, che consente di ottenere cellule staminali simili a quelle embrionali utilizzando la clonazione terapeutica. Inoltre, guardando al 2014, la prestigiosa rivista britannica indica cinque ricercatori da tenere d’occhio, tra cui il giapponese Masayo Takahashi, del Riken Center for Developmental Biology di Kobe, che prevede di utilizzare le Ips contro la degenerazione maculare. “La prospettiva che nuove terapie sulle staminali diventino una realtà concreta per i pazienti nei prossimi anni non è mai stata così elevata”, afferma un’altra indagine data alle stampe in queste settimane, il World Stem Cell Report 2013, pubblicazione ufficiale del World Stem Cell Summit di San Diego, edita dalla rivista Stem Cell and Development. “A tal fine – sottolinea Bernard Siegel, presidente del Summit e Direttore esecutivo del Genetics Policy Institute di Palm Beach, in Florida – non solo i laboratori di ricerca, ma la società in genere, devono fare la loro parte per superare ogni ostacolo all’avanzamento terapeutico responsabile. Senza consapevolezza pubblica e supporto della società, infatti, la scienza non può progredire”. E di progressi significativi nelle applicazioni cliniche della ricerca sulle staminali, al netto delle numerose polemiche nostrane intorno a Stamina – da ultimo il rischio di contrarre il morbo della mucca pazza – se ne contano tanti negli ultimi anni.

A partire proprio dal nostro Paese. Basti pensare alla terapia genica sulle cellule staminali del sangue basata sull’uso del virus dell’Aids come cavallo di Troia, messa a punto dall’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (Tiget)  e sperimentata con efficacia su sei bambini con rare malattie ereditarie, la leucodistrofa metacromatica (una delle patologie al centro del caso Stamina) e la sindrome di Wiskott-Aldrich. O ai risultati positivi, senza eventi avversi, dei test sui primi trapianti al mondo di cellule staminali cerebrali effettuati su sei pazienti affetti da Sclerosi laterale amiotrofica (Sla), una sperimentazione autorizzata dall’Istituto superiore di sanità (Iss) frutto delle ricerche del team di Angelo Vescovi, professore di biologia cellulare all’Università Bicocca di Milano e direttore dell’Irccs Casa Sollievo della Sofferenza San Pio di San Giovanni Rotondo.

In fase avanzata anche gli studi per realizzare mini organi in provetta partendo dalle staminali, come evidenziato da Science, che li ha inseriti tra le dieci ricerche dell’anno. Si parte da fegato e reni, fino ad arrivare a strutture più complesse, come la versione in miniatura di un cervello di quattro millimetri appena, che permette di riprodurre in laboratorio modelli di malattie neurologiche. “Conoscere il funzionamento delle staminali significa comprendere da dove veniamo. È importante capire come i nostri tessuti si sono formati e come potrebbero ammalarsi – sottolinea nel rapporto Stem Cell Research Elena Cattaneo, senatrice a vita e direttrice del laboratorio di Biologia delle cellule staminali e Farmacologia delle malattie neurodegenerative all’Università Statale di Milano -. Basti pensare alle staminali embrionali, che ci forniscono una finestra su eventi che altrimenti non potremmo osservare”. In quest’ottica, un aiuto prezioso potrebbe giungere in futuro anche dallo spazio. Lo scorso luglio è stata, infatti, messa a punto una proposta per un progetto di ricerca sulle staminali, da allestire in uno speciale laboratorio, a 350 chilometri di quota, all’interno della Stazione spaziale internazionale (Iss). “Scopo del progetto, che riceverà un finanziamento di due milioni di dollari – si legge nel World Stem Cell Report 2013 -, è studiare la versatilità e la capacità delle staminali di rinnovarsi, proliferare e differenziarsi in assenza di gravità”.