Roma, 9 gen. (Adnkronos Salute) - L’Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha accettato la presentazione della richiesta di autorizzazione all'immissione in commercio (Aic) sottomessa da Otsuka Pharmaceutical Netherlands B.V. per il farmaco sperimentale donidalorsen, il cui target è l’Rna, per il trattamento profilattico di routine dell'angioedema ereditario (Hae), malattia genetica rara, potenzialmente pericolosa per la vita che causa attacchi ricorrenti di grave gonfiore (angioedema) in varie parti del corpo, tra cui mani, piedi, genitali, stomaco, viso e/o gola. La richiesta di autorizzazione Aic - spiega una nota - è basata sui risultati positivi nei pazienti trattati con donidalorsen somministrato ogni 4 settimane (Q4W) oppure ogni 8 settimane (Q8W) negli studi Oasis-Hae e OasisPlus, di fase 3. Quest’ultimo comprende l’estensione in aperto dello studio di fase 3, e una coorte separata di pazienti che ha effettuato il passaggio a donidalorsen da altre terapie per la profilassi degli attacchi di Hae (coorte di switch), oltre che negli studi di fase 2.
Il farmaco è progettato per colpire e ridurre con precisione la produzione di prekallikreina (Pkk), interrompendo il pathway che porta agli attacchi di Hae. Se approvato sarà il primo della categoria di farmaci per l'Hae il cui target è l’Rna, rappresentando una nuova potenziale opzione terapeutica per questa patologia. "Riteniamo che donidalorsen abbia il potenziale per far progredire il panorama dei trattamenti profilattici a lungo termine per le persone affette da Hae - afferma Andy Hodge, Ceo Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd - L'accettazione della nostra domanda di autorizzazione all'immissione in commercio nell’Unione europea è una pietra miliare significativa, che ci porta un passo avanti nel contribuire a soddisfare le esigenze insoddisfatte dei pazienti affetti da Hae in Europa".
Negli studi clinici donidalorsen ha dimostrato una riduzione significativa e duratura del tasso di attacchi di Hae. In particolare, in Oasis-Hae e OasisPlus ha comportato: una riduzione significativa e duratura del tasso medio di attacchi mensili di Hae e un miglioramento continuo del tasso di attacchi >90% nei gruppi con dosaggio Q4W e Q8W; un miglioramento della qualità di vita anche clinicamente significativo secondo l’Angioedema Quality of Life Questionnaire (AE-QoL) nei pazienti nel gruppo Q4W e alti livelli di controllo della malattia, con il 91% dei pazienti nel Q4W ben controllati secondo l’Angioedema Control Test (Aect).
Nello studio prospettico di switch OasisPlus, i pazienti che sono passati a donidalorsen da un precedente trattamento profilattico hanno mostrato un'ulteriore riduzione del 62% dei tassi medi di attacchi mensili di Hae rispetto al basale, e l'84% dei pazienti intervistati ha riferito di preferire il nuovo trattamento. I dati dello studio Ole, di fase 2, in corso, hanno mostrato una riduzione media del 96% dei tassi di attacco di Hae fino a 2 anni di trattamento. In tutti gli studi il farmaco è stato ben tollerato, con un profilo di sicurezza accettabile in quanto non sono stati osservati eventi avversi gravi legati al trattamento con donidalorsen. La maggior parte degli eventi avversi è stata di gravità lieve o moderata, con le reazioni al sito di iniezione tra gli eventi avversi più comuni.
"L’impegno di Otsuka nel combattere le malattie rare, oggi, si rafforza ulteriormente - commenta Alessandro Lattuada, Managing Director di Otsuka Pharmaceutical Italy - Grazie alla collaborazione con Ionis, azienda fortemente impegnata nella ricerca e sviluppo di nuove opzioni terapeutiche basate sull'Rna, Otsuka ha sottomesso con successo in Ema la richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio di donidalorsen, farmaco sviluppato per il trattamento dei i pazienti adulti affetti da angioedema ereditario. Questo rappresenta per noi un passo importante che, ci auguriamo, possa portare un miglioramento nella cura e nella qualità di vita - conclude - dei pazienti e delle loro famiglie".
Mondo - 23 Luglio 2016
Monaco, una lavoratrice del mall: “Ho pregato e ho creduto che arrivasse la morte”
La Playlist Attentato al centro commerciale di Monaco
Parla Samira, una dipendente della gelateria accanto al Mc Donald’s teatro dell’attacco di Monaco. Ai microfoni de ilfattoquotidiano.it racconta: “Era la catastrofe, vedevamo gente a terra. Sangue sparso ovunque. Bambini che scappavano e anziani che non ce la facevano a correre. Abbiamo pregato e creduto che oramai dovesse solo arrivare la morte”
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Politica
Meloni, la conferenza stampa (tv). Su Starlink: “Non un favore a Musk, ma interesse nazionale”. E annuncia il successore di Belloni al Dis: è Vittorio Rizzi
Politica
“Correggere il bavaglio? Nessuna limitazione alla stampa. E io ho risposto a 350 domande nel 2024”
Da Il Fatto Quotidiano in Edicola
Sala, nei telefoni di Abedini i dati che vogliono gli Usa. Meloni da Trump per la scarcerazione entro oggi. Il ruolo di Musk nelle trattative
Roma, 9 gen. (Adnkronos) - "Ascolto sempre con grande attenzione le parole di Papa Francesco che ringrazio: quello che dice sull'amnistia è contenuto nella bolla di indizione del Giubileo e quindi è rivolto ai Governi di tutto il mondo, non è una questione che riguarda specificatamente l'Italia", che "in ogni caso intende la sua parte per garantire condizioni migliori a chi deve scontare una pena in Italia". Lo ha affermato il presidente del Consiglio, Giorgia Meloni, nella conferenza stampa di fine anno.
"La mia idea -ha aggiunto la premier- non è che questo si debba fare adeguando il numero dei detenuti o i reati alla capienza delle nostre carceri, ma penso che quello che dobbiamo fare è adeguare la capienza delle nostre carceri alle necessità. Questo fa uno Stato serio ed è la ragione per la quale nelle scorse settimane abbiamo nominato un commissario straordinario all'edilizia penitenziaria, che ha l'obietivo di realizzare settemila nuovi posti in tre anni a partire dal 2025".
"Secondo me il modo serio di risolvere questa questione non è con le amnistie, con gli indulti, con gli svuotacarceri, con quello che abbiamo visto in questi anni, è un altro: da una parte ampliare la capienza delle nostre carceri. Poi parallelamente stiamo lavorando per rendere più agevole il passaggio dei detenuti tossicodipendenti in comunità e molto spesso cerchiamo di intensificare il numero degli accordi con gli altri Paesi che consentono alle persone straniere che sono condannate in Italia di scontare la pena nel Paese d'origine. Questo -ha concluso Meloni- è il modo con il quale si garantisce un sistema carcerario più dignitoso per i detenuti".
Roma, 9 gen. (Adnkronos Salute) - L’Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha accettato la presentazione della richiesta di autorizzazione all'immissione in commercio (Aic) sottomessa da Otsuka Pharmaceutical Netherlands B.V. per il farmaco sperimentale donidalorsen, il cui target è l’Rna, per il trattamento profilattico di routine dell'angioedema ereditario (Hae), malattia genetica rara, potenzialmente pericolosa per la vita che causa attacchi ricorrenti di grave gonfiore (angioedema) in varie parti del corpo, tra cui mani, piedi, genitali, stomaco, viso e/o gola. La richiesta di autorizzazione Aic - spiega una nota - è basata sui risultati positivi nei pazienti trattati con donidalorsen somministrato ogni 4 settimane (Q4W) oppure ogni 8 settimane (Q8W) negli studi Oasis-Hae e OasisPlus, di fase 3. Quest’ultimo comprende l’estensione in aperto dello studio di fase 3, e una coorte separata di pazienti che ha effettuato il passaggio a donidalorsen da altre terapie per la profilassi degli attacchi di Hae (coorte di switch), oltre che negli studi di fase 2.
Il farmaco è progettato per colpire e ridurre con precisione la produzione di prekallikreina (Pkk), interrompendo il pathway che porta agli attacchi di Hae. Se approvato sarà il primo della categoria di farmaci per l'Hae il cui target è l’Rna, rappresentando una nuova potenziale opzione terapeutica per questa patologia. "Riteniamo che donidalorsen abbia il potenziale per far progredire il panorama dei trattamenti profilattici a lungo termine per le persone affette da Hae - afferma Andy Hodge, Ceo Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd - L'accettazione della nostra domanda di autorizzazione all'immissione in commercio nell’Unione europea è una pietra miliare significativa, che ci porta un passo avanti nel contribuire a soddisfare le esigenze insoddisfatte dei pazienti affetti da Hae in Europa".
Negli studi clinici donidalorsen ha dimostrato una riduzione significativa e duratura del tasso di attacchi di Hae. In particolare, in Oasis-Hae e OasisPlus ha comportato: una riduzione significativa e duratura del tasso medio di attacchi mensili di Hae e un miglioramento continuo del tasso di attacchi >90% nei gruppi con dosaggio Q4W e Q8W; un miglioramento della qualità di vita anche clinicamente significativo secondo l’Angioedema Quality of Life Questionnaire (AE-QoL) nei pazienti nel gruppo Q4W e alti livelli di controllo della malattia, con il 91% dei pazienti nel Q4W ben controllati secondo l’Angioedema Control Test (Aect).
Nello studio prospettico di switch OasisPlus, i pazienti che sono passati a donidalorsen da un precedente trattamento profilattico hanno mostrato un'ulteriore riduzione del 62% dei tassi medi di attacchi mensili di Hae rispetto al basale, e l'84% dei pazienti intervistati ha riferito di preferire il nuovo trattamento. I dati dello studio Ole, di fase 2, in corso, hanno mostrato una riduzione media del 96% dei tassi di attacco di Hae fino a 2 anni di trattamento. In tutti gli studi il farmaco è stato ben tollerato, con un profilo di sicurezza accettabile in quanto non sono stati osservati eventi avversi gravi legati al trattamento con donidalorsen. La maggior parte degli eventi avversi è stata di gravità lieve o moderata, con le reazioni al sito di iniezione tra gli eventi avversi più comuni.
"L’impegno di Otsuka nel combattere le malattie rare, oggi, si rafforza ulteriormente - commenta Alessandro Lattuada, Managing Director di Otsuka Pharmaceutical Italy - Grazie alla collaborazione con Ionis, azienda fortemente impegnata nella ricerca e sviluppo di nuove opzioni terapeutiche basate sull'Rna, Otsuka ha sottomesso con successo in Ema la richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio di donidalorsen, farmaco sviluppato per il trattamento dei i pazienti adulti affetti da angioedema ereditario. Questo rappresenta per noi un passo importante che, ci auguriamo, possa portare un miglioramento nella cura e nella qualità di vita - conclude - dei pazienti e delle loro famiglie".
Roma, 9 gen (Adnkronos) - "Sono disposta a sostenere l'opzione che è disposta a sostenere l'Ucraina, fondamentale per una pace giusta". Lo ha detto Giorgia Meloni.
"Dopo di che sono assolutamente convinta che le garanzie di sicurezza per l'Ucraina siano fondamentali per poter ambire ad avere effettivamente una pace in Ucraina. Perchè tutti sappiamo che la Russia in passato ha violato accordi sottoscritti e, purtroppo, senza garanzie di sicurezza non possiamo avere alcuna certezza che quello che è accaduto nel '22 non accada di nuovo. Quindi sicuramente adesione alla Nato e le adesioni bilaterali sono fondamentali", ha spiegato la presidente del Consiglio.
"Ma non sono io a dire quali debbano essere le condizioni per una pace giusta, si negoziano tra chi è coinvolto. Ma creo che la pace sia giusta se l'Ucraina è d'accordo", ha sottolineato Meloni.
Roma, 9 gen. (Adnkronos) - Sulle dimissioni di Elisabetta Belloni dal vertice del Dis "ho letto molte ricostruzioni che non corrispondono a verità, quello che ha detto l'ambasciatrice Belloni corrisponde a verità: ha deciso di anticipare di qualche mese la scadenza naturale del suo incarico per evitare di finire nel tritacarne che di solito accompagna nomine così importanti". Lo ha affermato il presidente del Consiglio, Giorgia Meloni, nella conferenza stampa di fine anno.
"Ho una stima e un rispetto enormi per Elisabetta Belloni, che approfitto per ringraziare ancora una volta per il lavoro straordinario, che, insieme a tutto lo staff, al mio consigliere diplomatico, Fabrizio Saggio, ha fatto per la presidenza del G7 -ha aggiunto la premier- Elisabetta Belloni è un funzionario capace, coraggioso, di lungo corso, la mia stima e il mio rapporto personale con lei sono assolutamente inalterati. Mi pare che sia parecchio ambita anche fuori dai confini nazionali, quindi prevedo che il suo percorso non termini qui".
"Spero che quello che ha detto Elisabetta Belloni e sto dicendo io possano contribuire a chiudere questa querelle francamente antipatica. Elisabetta Belloni, tra l'altro, ha consegnato a me le sue dimissioni prima di Natale, quindi le vicende di questi giorni non c'entrano assolutamente niente. Io e lei al tempo -ha concluso Meloni- concordammo di attendere le vacanze di Natale per dare la notizia, per organizzare una transizione che fosse più possibile serena, ma tutto quello che è accaduto, la vicenda Sala, addirittura ho letto che era legato alla vicenda SpaceX non c'entra assolutamente: le cose sono più tranquille e serene".
Roma, 9 gen (Adnkronos) - "I rapporti tra Italia e Grecia sono ottimi. Io e Kyriakos Mītsotakīs siamo compagni di banco al Consiglio europeo, parliamo di molte materie sulle quali abbiamo un approccio comune: difesa, sicurezza, immigrazione, messa in sicurezza del territorio di fronte ai continui eventi climatici estremi". Lo ha detto Giorgia Meloni.
"C'è in calendario un vertice intergovernativo, l'ultimo è del 2017 a Corfù, si terrà a Roma il 9 febbraio e l'obiettivo che ci diamo è mettere nero su bianco l'ampiezza di questa cooperazione con una dichiarazione congiunta e intese bilaterali su questioni di rilevanza come sicurezza e protezione civile", ha spiegato la presidente del Consiglio.
Roma, 9 gen. (Adnkronos) - "Abbiamo deciso di nominare il prefetto Vittorio Rizzi" a capo del Dis, "persona che ha alle sue spalle una carriera assolutamente prestigiosa all'interno della Polizia di Stato, un funzionario dello Stato di prim'ordine". Lo ha annunciato il presidente del Consiglio, Giorgia Meloni, durante la conferenza stampa di fine anno, spiegando che la nomina verrà formalizzata nel consiglio dei ministri convocato per oggi pomeriggio.
Roma, 9 gen. (Adnkronos) - "Il rientro di Cecilia Sala in Italia segna uno di quei momenti sempre più rari, eppure necessari, nei quali il senso delle istituzioni e sentimenti comuni di preoccupazione e solidarietà rafforzano la nostra identità nazionale e convivenza civile". Così Francesco Pionati, in un editoriale sulla conclusione della vicenda della giornalista italiana, dove il direttore di Radio1 e Giornale Radio Rai sottolinea come "per una volta, le polemiche sono state sedate, provvidenziale, il silenzio stampa chiesto e ottenuto dalla famiglia. Per una volta tutto ha funzionato come doveva e ogni protagonista della vicenda, dal governo all'opposizione, dalla famiglia alla stampa fino all'intelligence, ha fatto quel che doveva senza sbavature, ispirato probabilmente dalla forza d'animo non comune dimostrata dalla collega arrestata in Iran".
"Certo - prosegue Pionati - riprenderanno presto discussioni e scontri legittimi sui temi caldi dell'attualità politica, ma ancora per un po' festeggiamo una bella giornata per tutti gli italiani segnata non a caso dall'applauso unanime del Senato alla notizia della liberazione. Riassume Pierferdinando Casini: 'Non ho votato e non sostengo questo governo, ma dico brava alla Meloni per il successo che ha ottenuto. L'Italia viene prima delle nostre divisioni'".