Cancro, Fda approva terapia genica che trasforma cellule dei pazienti in farmaco

"Oggi si segna un’altra pietra miliare nello sviluppo di un nuovo paradigma scientifico per il trattamento di gravi malattie" ha dichiarato il commissario Fda, Scott Gottlieb. Il trattamento può causare effetti collaterali.

Una nuova terapia anticancro approvata negli Usa. La Food and Drug Administration (Fda) ha infatti autorizzato Yescarta* (axicabtagene ciloleucel), una terapia genica a base di cellule degli stessi pazienti adulti con linfoma, che non hanno risposto o che hanno subìto una ricaduta dopo almeno altri due tipi di trattamento. Yescarta* è la seconda terapia genica approvata dalla Fda e la prima per alcuni tipi di linfoma non-Hodgkin, e ha la particolarità di trasformare le cellule del malato in un farmaco. Secondo le stime del New York Times, 3.500 persone negli Stati Uniti potrebbero essere candidate alla nuova terapia (chiamata Cart-T, cioè linfociti T geneticamente modificati con recettori chimerici per l’antigene), che costa 373.000 dollari.

“Oggi si segna un’altra pietra miliare nello sviluppo di un nuovo paradigma scientifico per il trattamento di gravi malattie. Negli ultimi decenni la terapia genica si è trasformata da un concetto promettente a una soluzione pratica contro forme mortali e in gran parte incurabili di cancro”, ha dichiarato il commissario Fda, Scott Gottlieb. “Questa approvazione dimostra i passi avanti continui in questa nuova area promettente della medicina, che siamo impegnati a sostenere e ad accelerare”. Ogni dose di Yescarta – spiega la Fda – è un trattamento personalizzato creato utilizzando il sistema immunitario del paziente, per aiutarlo a combattere il linfoma. Le cellule T del paziente, un tipo di globuli bianchi, vengono raccolte e modificate geneticamente per includere un nuovo gene che punta e uccide le cellule del linfoma. Una volta che le cellule sono modificate, vengono infuse nel paziente. La sicurezza e l’efficacia di Yescarta sono state stabilite in uno studio clinico multicentrico su oltre 100 adulti con linfoma a cellule B di tipo refrattario o recidivante. Il tasso di remissione completa dopo il trattamento con Yescarta è stato del 51%

Il trattamento – avverte però la Fda – può causare effetti collaterali. Ad esempio, sintomi influenzali ma anche tossicità neurologiche, potenzialmente fatali o pericolose per la vita. Altri effetti indesiderati includono gravi infezioni, bassi livelli di cellule del sangue e indebolimento del sistema immunitario. Gli effetti indesiderati dal trattamento con Yescarta di solito si manifestano entro le prime due settimane, ma alcuni possono verificarsi anche in seguito. Proprio per questo, la terapia è stata approvata con una strategia di valutazione e mitigazione dei rischi, che prevede alcuni elementi per garantirne l’uso sicuro: la Fda richiede che gli ospedali che utilizzano Yescarta abbiano uno speciale certificato (rilasciato dopo un training al personale e ai pazienti) e ha richiesto al produttore, Kite Pharma, di condurre uno studio osservazionale post-marketing su tutti i pazienti trattati.