Usa, trasfusioni e trapianto di cellule staminali in utero: è la prima volta al mondo
Con questa terapia, sperimentata per la prima volta al mondo negli Usa per trattare una forma di talassemia spesso letale per il feto, la piccola è riuscita a nascere e ora sta bene
È la prima volta al mondo che succede ed è stato un vero e proprio salvataggio di una vita prima della nascita. Il feto di una bambina ha ricevuto cinque trasfusioni di sangue e un trapianto di cellule staminali ricavate dal midollo osseo della madre, e poi iniettate con un ago nel cordone ombelicale. Con questa terapia, sperimentata per la prima volta al mondo negli Usa per trattare una forma di talassemia spesso letale per il feto, la piccola è riuscita a nascere e ora sta bene.
Grazie alle trasfusioni, a partire dal sesto mese, la gravidanza è stata portata a termine e il parto, avvenuto lo scorso febbraio presso l’Ucsf Benioff Children’s Hospital di San Francisco, è andato a buon esito. Per sapere invece se il trapianto ha curato la malattia – la alfa talassemia maggiore – bisognerà attendere i prossimi mesi. Per ora la bambina deve continuare a sottoporsi a trasfusioni di sangue come le altre persone che soffrono della stessa malattia. In caso di successo questa operazione potrebbe segnare una svolta sui trapianti fetali per l’anemia falciforme, l’emofilia e altre malattie ereditarie. Quella di cui soffre la bimba, figlia di una coppia che vive alle Hawaii, è una forma di talassemia causata da un gene di cui è portatore il 5% della popolazione nel mondo. Nel suo caso ne erano portatori entrambi i genitori. “È ancora troppo presto per dire se il trapianto di cellule staminali ha funzionato, ma ci fa sperare vedere come sia lei che la madre abbiano ben tollerato la terapia”, commenta Tippi MacKenzie, chirurgo che ha eseguito il trapianto.
“La sua buona salute alla nascita – continua – indica che la terapia fetale è un’opzione praticabile da offrire alle altre famiglie con lo stesso problema”. Grazie alle trasfusioni di sangue fatte nell’utero materno, i medici sono riusciti a trattare alcune conseguenze della malattia, che aveva portato ad un allargamento del cuore, una grave forma di anemia e la mancanza di ossigeno. Le staminali invece sono state estratte dal midollo osseo dell’anca della madre, tra la 18/ma e 25/ma settimana di gestazione, e poi, iniettate nella vena ombelicale del feto, dove sono poi entrare in circolo nel suo sangue, portando allo sviluppo di cellule del sangue sane. A differenza di quanto avviene con i trapianti di midollo dopo la nascita, il sistema immunitario del feto non è ancora sviluppato completamente, il che gli permette di tollerare bene le cellule materne durante la gravidanza, e di evitarsi le terapie anti-rigetto. I ricercatori vogliono ora sperimentare il trapianto fetale con la beta talassemia, la forma più comune della malattia, l’anemia falciforme e altre malattie genetiche.
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