Sclerosi multipla, sì dell’Aifa a nuova terapia: “Una rivoluzione copernicana che resterà nella storia di questa malattia”
Si chiama Ocrelizumab la molecola che ha ricevuto l’approvazione di AIFA ed è erogabile solo in ambito ospedaliero, come pubblicato in Gazzetta Ufficiale
Una nuova soluzione terapeutica per il trattamento della sclerosi multipla è disponibile per la prima volta in Italia a carico del Servizio Sanitario Nazionale (SSN). Si chiama Ocrelizumab la molecola che ha ricevuto l’approvazione di AIFA ed è erogabile solo in ambito ospedaliero, come pubblicato in Gazzetta Ufficiale. Secondo l’Associazione nazionale sclerosi multipla, che ogni anno organizza manifestazioni per far conoscere una delle più gravi patologie degenerative del sistema nervoso centrale, nel nostro paese sono oltre 100mila le persone con questa malattia e ogni anno si registrano almeno 3mila nuove diagnosi, quasi una ogni tre ore, che nella maggior parte dei casi colpiscono giovani tra i 20 e i 40 anni con una frequenza oltre due volte superiore nelle donne. “Si tratta di una rivoluzione copernicana: questa è una svolta che resterà nella storia della sclerosi multipla. – spiega al Fattoquotidiano.it Giancarlo Comi, direttore del dipartimento di Neurologia e dell’Istituto di Neurologia Sperimentale (INSPE), Università “Vita-Salute San Raffaele” IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano – Ocrelizumab ha la peculiarità unica di attaccare un tipo specifico di linfociti B, ovvero quelli che esprimono il recettore CD20. È noto che queste cellule svolgono un ruolo chiave nell’aggressione che il sistema immunitario scatena contro le cellule nervose e la guaina mielinica che le ricopre, causa dei sintomi che si associano alla sclerosi multipla. Ocrelizumab grazie al suo profilo peculiare di efficacia e sicurezza viene a colmare importanti bisogni insoddisfatti nella gestione delle forme recidivanti della sclerosi multipla e nello stesso tempo costituisce il primo ed unico trattamento per le forme primariamente progressive”. Al San Raffaele è studiata, tra le varie cose, anche una terapia innovativa a livello mondiale sulla sclerosi multipla grazie alle cellule staminali del cervello, studio scientifico coordinato dal professor Gianvito Martino, luminare in materia intervistato dal Fattoquotidiano.it quando iniziò la ricerca.
La patologia può manifestarsi in diverse forme, principalmente quella a ricadute e remissioni e quella progressiva, rispettivamente nell’85% e nel 15% dei casi. Essa implica complicazioni fisiche che nell’80% dei casi portano a forme anche gravi di disabilità, che impattano in maniera rilevante sulla vita e sulla quotidianità delle persone colpite da sclerosi multipla: una persona su due evidenzia che i sintomi le hanno impedito di svolgere il lavoro per cui era qualificata o che avrebbe voluto svolgere, un paziente su tre dichiara di essere stato costretto a lasciare il lavoro a causa della patologia, il 20% ha difficoltà a integrarsi e a vivere nella società. In circa un paziente su tre il senso del tatto si affievolisce talmente tanto che diventa quasi impossibile utilizzare le mani. I fattori genetici e ambientali rivestono un ruolo importante nella suscettibilità della patologia, tuttavia, la sclerosi multipla non è una malattia genetica ereditaria.
Come nasce il nuovo trattamento? L’utilizzo in Italia di Ocrelizumab è possibile dal 3 ottobre grazie a un lungo percorso di studi e di sperimentazioni che ne hanno dimostrato il potenziale terapeutico e a una serie di approvazioni da parte delle autorità regolatorie in ambito sanitario, da ultima, quella della European Medicines Agency nel gennaio 2018, che ne hanno riconosciuto i benefici per la comunità delle persone con sclerosi multipla. “Spesso il medico si trova a dover effettuare una scelta tra efficacia e sicurezza del trattamento, poiché i farmaci potenti rischiano di essere poco sicuri. Questo ritarda lo switch verso terapie ad alta efficacia e promuove invece l’utilizzo di terapie sub ottimali” dice Carlo Pozzilli, professore ordinario di Neurologia presso l’Università degli Studi di Roma Sapienza e direttore del centro sclerosi multipla dell’Ospedale Sant’Andrea di Roma. Secondo Pozzilli il profilo di sicurezza favorevole di Ocrelizumab ne consente “l’utilizzo fin dalle fasi precoci della malattia, soprattutto nelle forme recidivanti, di maggiore impatto e ancora prive di una soluzione terapeutica in grado di coniugare efficacia e sicurezza. Questo farmaco inoltre viene somministrato per infusione endovenosa ogni sei mesi e non prevede la conduzione di analisi di routine tra i dosaggi. Questi aspetti ne confermano la sua grande semplicità di impiego: è un passo avanti straordinario rispetto agli approcci orali quotidiani e alle infusioni a cadenza mensile attualmente disponibili. Alla luce di queste caratteristiche, credo che ocrelizumab apporti un importante cambiamento per le persone con sclerosi multipla, sia per il rallentamento della progressione della patologia sia per un miglioramento della loro qualità di vita in generale”.