Leucemia, bambino sottoposto a Car-T dimesso da terapia intensiva grazie a depurazione del sangue
Per la prima volta al mondo una terapia sperimentata dall’Ospedale Bambino Gesù è riuscita a contrastare gli effetti collaterali infiammatori e potenzialmente letali della terapia Cart-T per il trattamento dei tumori del sangue
Per la prima volta al mondo una terapia sperimentata dall’Ospedale Bambino Gesù (Opbg), e che consiste nella depurazione del sangue del paziente (Aferesi), è riuscita a contrastare gli effetti collaterali infiammatori e potenzialmente letali della terapia Cart-T per il trattamento dei tumori del sangue. Al Bambino Gesù, un bimbo con leucemia acuta, in terapia intensiva per gli effetti collaterali della terapia Car-T, è stato trattato con Aferesi con successo e dimesso dalla terapia intensiva dopo 15 giorni. Lo studio è pubblicato su Critical Care Explorations.
Il via libera all’uso della Chimeric Antigen Receptor T-cell – considerata la nuova frontiera nella lotta ai tumori del sangue – da parte dell’Agenzia Italiana del Farmaco è arrivata nell’agosto scorso. Questa terapia con cellule immunitarie modificate contro i tumori (per pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL), resistenti alle altre terapie o nei quali la malattia sia ricomparsa dopo una risposta ai trattamenti standard e per pazienti fino a 25 anni di età con leucemia linfoblastica acuta (LLA) a cellule B) è molto promettente, ma anche molto tossica. Utilizzando i globuli bianchi (linfociti T) prelevati dal paziente e appositamente ingegnerizzati per attivare il sistema immunitario: una volta reinfusi nel paziente, entrano nel circolo sanguigno e sono in grado di riconoscere le cellule tumorali e di eliminarle. “È vero, è una nuova ‘arma’ terapeutica – aveva dichiarato Franco Locatelli luminare della terapia cellulare e genica dell’ospedale Bambino Gesù di Roma nell’agosto scorso – ma è un trattamento innovativo che ha efficacia ma anche delle tossicità. Non è una cura miracolosa e non dobbiamo dare aspettative troppo alte, è però efficace in una popolazione particolare di pazienti e questo è un ottimo risultato”.
Il primo caso clinico al mondo di paziente leucemico trattato con la terapia aferetica di depurazione del sangue è stato annunciato dalle aziende Aferetica (PMI del biomedicale) e CytoSorbents Corporation (società statunitense leader nei sistemi salva-vita). Viene utilizzato un particolare filtro per la depurazione del sangue (CytoSorb) in associazione all’immunoterapia con cellule Car-T. L’obiettivo è contenere le complicanze di questa terapia. Il piccolo paziente del Bambin Gesù, affetto da una grave forma di leucemia acuta, è stato trattato dal team della Terapia Intensiva d’Urgenza e Oncoematologia pediatrica. La leucemia acuta rappresenta la forma più diffusa in età pediatrica: a livello nazionale si contano circa 400 nuovi casi l’anno. La pubblicazione dello studio di Gabriella Bottari e dei suoi colleghi dell’Opbg suggerisce che l’uso dell’Aferesi combinato con la terapia Car-T può rappresentare una soluzione promettente per controllare le complicanze causate da questa terapia antitumorale, senza inficiarne in alcun modo l’azione.
Attualmente, l’immunoterapia con cellule Car-T rappresenta la nuova frontiera per il trattamento dei tumori del sangue refrattari alla chemioterapia. Nel 25% dei pazienti trattati – sia in ambito pediatrico sia adulto – si sviluppano però gravi effetti collaterali, la cosiddetta Cytokine Release Syndrome (CRS), caratterizzata da una risposta infiammatoria incontrollata e potenzialmente letale. Sino ad oggi, questa grave sindrome è stata trattata con farmaci che non sempre riescono però a controllare lo stato infiammatorio, oltre a sopprimere il sistema immunitario e aumentando il rischio di infezione grave. Il team del Bambin Gesù ha deciso quindi – in questo caso grave – di ricorrere alla terapia aferetica, con l’obiettivo di depurare il sangue del paziente, tutto questo senza compromettere il sistema immunitario. Lo studio attesta che il paziente è stato salvato e dimesso dalla terapia intensiva, dopo 15 giorni.