Roma, 27 feb. (Adnkronos Salute) - Un nuovo modello di sviluppo di terapia genica per il trattamento delle malattie rare si fa strada in Italia. Entro fine anno a Modena nell’Ospedale Universitario sarà operativo il primo Clinical trial center (Ctc) italiano di fase 1 con un laboratorio Glp (Good Laboratory Practice) integrato, grazie al supporto del Centro nazionale di ricerca 'Sviluppo di terapia genica e farmaci con tecnologia a Rna' finanziato dal programma NextGeneration Eu (Pnrr Missione 4, Istruzione e Ricerca). La struttura faciliterà il passaggio dagli studi preclinici agli studi sull’uomo e convaliderà la sicurezza e la fattibilità delle terapie per malattie genetiche rare di pelle, sangue, occhi, malattie da accumulo, renali, neuromuscolari e neurometaboliche. L’unicità nel panorama italiano del Ctc - si legge in una nota - è l’avere al proprio interno un laboratorio Glp, essenziale per raccogliere dati di farmacocinetica e biomarcatori per lo sviluppo delle fasi successive dei trial clinici ed il miglioramento delle strategie terapeutiche. Inoltre, l’essere attiguo al laboratorio di riferimento dello Spoke 1 (Spoke 1 Flag-ship), che ospita una piattaforma avanzata di sequenziamento del Dna di ultima generazione, risulta indispensabile per le analisi molecolari e genomiche del Ctc.
Capofila del progetto è lo Spoke 1 del Centro nazionale di terapia genica e farmaci Rna guidato dall'Università di Modena e Reggio Emilia insieme all’Istituto Telethon di genetica e medicina, all’università degli Studi di Bari Aldo Moro, l’università di Bologna, di Cagliari, degli Studi di Milano, degli Studi di Napoli Federico II, di Padova, degli Studi di Siena, ed al Gruppo Chiesi Farmaceutici, che si sta occupando di sviluppare terapie geniche e terapie a base di Rna all'avanguardia per alcune malattie genetiche paradigmatiche, oggi non curabili.
A coordinare lo Spoke 1 sarà Antonello Pietrangelo, professore ordinario di Medicina interna, direttore del dipartimento di Medicina interna e del ‘Centro di Medicina Genomica e malattie rare’ dell’Azienda ospedaliero-universitaria policlinico di Modena. "I gruppi di studio impegnati nella ricerca - spiega Pietrangelo - stanno conducendo le proprie sperimentazioni attraverso l’utilizzo di una nuova generazione di vettori virali per trasportare geni correttivi nelle cellule, insieme a terapie basate su cellule staminali per rigenerare tessuti danneggiati e di Rna terapeutico ed editing genetico, per correggere mutazioni direttamente nel Dna. Tutto attraverso anche l’utilizzo di ‘nanomedicine’, essenziali per raggiungere con precisione i target terapeutici, di organoidi e modelli tridimensionali di tessuti umani per testare queste terapie innovative senza l’uso di animali".
Una volta che il Clinical trial center "sarà operativo - precisa il professore - potremo monitorare la sicurezza di queste terapie e garantire la conformità agli standard normativi, fondamentali per i primi studi sull'uomo, e raccogliere dati farmacocinetici, farmacodinamici e biomarcatori vitali per informare le fasi successive della sperimentazione e migliorare così le strategie terapeutiche".
Aggiunge Rosario Rizzuto, presidente del Centro nazionale di ricerca 'Sviluppo di terapia genica e farmaci con tecnologia Rna', professore ordinario di Patologia generale, direttore del dipartimento di Scienze biomediche dell'Università di Padova: "Questo nuovo modello di sviluppo di terapia genica che integra gli studi preclinici di fase 1 con quelli di efficacia e di tossicologia in un'unica struttura, apre a nuove prospettive di cura più accessibili e più veloci, per le malattie rare e altre patologie. Il Clinical trial center di Modena - continua Rizzuto - incarna a pieno gli obiettivi e le sfide del Centro nazionale di terapia genica e farmaci Rna. Una grande rete pubblico-privata che mette a sistema tutte le competenze accademiche, tecnologiche e regolatorie per facilitare lo sviluppo della terapia e dei farmaci dall'inizio alla fine. Un sistema virtuoso che aiuta a ridurre i costi di sviluppo e produzione di un farmaco, condividere e non disperdere i dati già raccolti, e detenerne il know-how", conclude.
Scienza
Coronavirus, “uno spray nasale riduce la diffusione del virus”. Lo studio inglese su una molecola artificiale
Nello studio un gruppo di furetti ha ricevuto due dosi di una soluzione spray nasale con una molecola artificiale INNA-051, realizzata dalla società australiana Ena Respiratory, sviluppata per potenziare il sistema immunitario
Al momento funziona nei furetti con riduzione della diffusione del virus nel tratto respiratorio superiore. L’ipotesi di uno spray nasale per stroncare il contagio di Sars Cov 2 non è nuova, ma un gruppo di ricercatori inglesi dell’Agenzia per la tutela della salute (Public Health England) ha pubblicato uno studio il 25 settembre scorso sul sito open access bioRxiv con i risultati della sperimentazione sui piccoli mammiferi: utilizzato settimanalmente lo spray potrebbe ridurre considerevolmente la replicazione del virus nell’organismo, riducendo le possibilità di trasmissione dell’infezione. “Gli individui infetti sono spesso asintomatici, ma altamente infettivi e trasmettono prontamente il virus. Una terapia che limita la replicazione iniziale nel tratto respiratorio superiore – si legge nell’abstracy – ha il potenziale per prevenire la progressione di una grave malattia del tratto respiratorio inferiore, oltre a limitare la trasmissione da persona a persona”.
La molecola utilizzata interagisce con le cellule nella cavità nasale in modo da attivare il sistema immunitario dell’organismo. Nello studio un gruppo di furetti ha ricevuto due dosi di una soluzione spray nasale con una molecola artificiale INNA-051, realizzata dalla società australiana Ena Respiratory, sviluppata per potenziare il sistema immunitario. Secondo i risultati del team, che devono ancora essere sottoposti a revisione, lo spray, applicato il giorno prima dell’esposizione al coronavirus, ha inibito la replicazione del virus nel naso e nella gola del 96 per cento, riducendo il rischio di infezione e le probabilità di trasmissione. L’obiettivo, come ha spiegato al Guardian Christophe Demaison, amministratore delegato di Ena Respiratory, è iniziare la sperimentazione umana entro i prossimi quattro mesi.
La molecola è stata somministrata nel naso a tre gruppi di sei furetti, in varie dosi; mentre a un quarto gruppo sempre di sei furetti è stato somministrato un placebo. Sono quindi stati esposti al virus che causa il Covid-19 e gli animali sono stati poi monitorati per 12 giorni tramite campioni nasali e faringei. Cinque giorni dopo che i furetti erano stati esposti a Sars Cov 2 la quantità di Rna virale – il materiale genetico del virus – recuperato dai tamponi faringei era ridotta del 96% nei furetti trattati con l’INNA-051 rispetto a quelli a cui era stato somministrato il placebo. I furetti, come spiegano i ricercatori, sono comunemente usati nella ricerca per le malattie indotte da virus respiratori umani e per valutare l’efficacia dei vaccini e dei farmaci. In attesa della sperimentazione umana, per verificare assenza di nocività sicurezza e quindi efficacia, sono considerati un buon modello.
Lo studio
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Roma, 27 feb. (Adnkronos Salute) - Un nuovo modello di sviluppo di terapia genica per il trattamento delle malattie rare si fa strada in Italia. Entro fine anno a Modena nell’Ospedale Universitario sarà operativo il primo Clinical trial center (Ctc) italiano di fase 1 con un laboratorio Glp (Good Laboratory Practice) integrato, grazie al supporto del Centro nazionale di ricerca 'Sviluppo di terapia genica e farmaci con tecnologia a Rna' finanziato dal programma NextGeneration Eu (Pnrr Missione 4, Istruzione e Ricerca). La struttura faciliterà il passaggio dagli studi preclinici agli studi sull’uomo e convaliderà la sicurezza e la fattibilità delle terapie per malattie genetiche rare di pelle, sangue, occhi, malattie da accumulo, renali, neuromuscolari e neurometaboliche. L’unicità nel panorama italiano del Ctc - si legge in una nota - è l’avere al proprio interno un laboratorio Glp, essenziale per raccogliere dati di farmacocinetica e biomarcatori per lo sviluppo delle fasi successive dei trial clinici ed il miglioramento delle strategie terapeutiche. Inoltre, l’essere attiguo al laboratorio di riferimento dello Spoke 1 (Spoke 1 Flag-ship), che ospita una piattaforma avanzata di sequenziamento del Dna di ultima generazione, risulta indispensabile per le analisi molecolari e genomiche del Ctc.
Capofila del progetto è lo Spoke 1 del Centro nazionale di terapia genica e farmaci Rna guidato dall'Università di Modena e Reggio Emilia insieme all’Istituto Telethon di genetica e medicina, all’università degli Studi di Bari Aldo Moro, l’università di Bologna, di Cagliari, degli Studi di Milano, degli Studi di Napoli Federico II, di Padova, degli Studi di Siena, ed al Gruppo Chiesi Farmaceutici, che si sta occupando di sviluppare terapie geniche e terapie a base di Rna all'avanguardia per alcune malattie genetiche paradigmatiche, oggi non curabili.
A coordinare lo Spoke 1 sarà Antonello Pietrangelo, professore ordinario di Medicina interna, direttore del dipartimento di Medicina interna e del ‘Centro di Medicina Genomica e malattie rare’ dell’Azienda ospedaliero-universitaria policlinico di Modena. "I gruppi di studio impegnati nella ricerca - spiega Pietrangelo - stanno conducendo le proprie sperimentazioni attraverso l’utilizzo di una nuova generazione di vettori virali per trasportare geni correttivi nelle cellule, insieme a terapie basate su cellule staminali per rigenerare tessuti danneggiati e di Rna terapeutico ed editing genetico, per correggere mutazioni direttamente nel Dna. Tutto attraverso anche l’utilizzo di ‘nanomedicine’, essenziali per raggiungere con precisione i target terapeutici, di organoidi e modelli tridimensionali di tessuti umani per testare queste terapie innovative senza l’uso di animali".
Una volta che il Clinical trial center "sarà operativo - precisa il professore - potremo monitorare la sicurezza di queste terapie e garantire la conformità agli standard normativi, fondamentali per i primi studi sull'uomo, e raccogliere dati farmacocinetici, farmacodinamici e biomarcatori vitali per informare le fasi successive della sperimentazione e migliorare così le strategie terapeutiche".
Aggiunge Rosario Rizzuto, presidente del Centro nazionale di ricerca 'Sviluppo di terapia genica e farmaci con tecnologia Rna', professore ordinario di Patologia generale, direttore del dipartimento di Scienze biomediche dell'Università di Padova: "Questo nuovo modello di sviluppo di terapia genica che integra gli studi preclinici di fase 1 con quelli di efficacia e di tossicologia in un'unica struttura, apre a nuove prospettive di cura più accessibili e più veloci, per le malattie rare e altre patologie. Il Clinical trial center di Modena - continua Rizzuto - incarna a pieno gli obiettivi e le sfide del Centro nazionale di terapia genica e farmaci Rna. Una grande rete pubblico-privata che mette a sistema tutte le competenze accademiche, tecnologiche e regolatorie per facilitare lo sviluppo della terapia e dei farmaci dall'inizio alla fine. Un sistema virtuoso che aiuta a ridurre i costi di sviluppo e produzione di un farmaco, condividere e non disperdere i dati già raccolti, e detenerne il know-how", conclude.
Roma, 28 feb (Adnkronos) - "Le malattie rare sono una priorità di sanità pubblica in tutta Europa e l’Italia si è dotata di un solido impianto normativo mediante l’istituzione della Rete Nazionale per le Malattie Rare e l’introduzione del Piano Nazionale per la tutela delle persone affette. Le norme vanno tuttavia attuate e tradotte in interventi concreti che garantiscano equità di accesso alle cure su tutto il territorio nazionale". Lo dice il presidente della Repubblica Sergio Mattarella in occasione della giornata mondiale delle malattie rare.
"Negli ultimi anni sono stati raggiunti risultati straordinari grazie all’interazione tra genetica avanzata e intelligenza artificiale, rivoluzionando il modo con cui le patologie rare vengono diagnosticate, comprese e trattate. I progressi in questo campo sono il frutto di un incessante impegno collettivo in cui il coraggio dei pazienti e delle loro famiglie si intreccia con la determinazione della comunità medico–scientifica", prosegue il capo dello Stato.
"Purtroppo per molte malattie rare il percorso diagnostico è ancora lungo. Per questo motivo è fondamentale continuare a investire nella ricerca, nella formazione dei medici e nell’accesso a test genetici avanzati. La ricerca è speranza per il futuro di milioni di persone", conclude Mattarella.
Tutti in piazza per
Roma, 28 feb (Adnkronos) - "Le nostre istituzioni, a partire dal Quirinale, vengono attaccate da hacker ogni giorno, da quando la portavoce del Cremlino ha alzato il tiro contro il Presidente. E questo avviene da giorni. Nel totale silenzio della politica, tutta. Non basta la solidarietà, serve la denuncia". Lo scrive sui social il senatore del Pd Filippo Sensi.
Roma, 28 feb. (Adnkronos) - Proseguono gli attacchi hacker Ddos del gruppo 'NoName057' rivolta a obiettivi, ad esempio, nei settori della pubblica amministrazione locale, della magistratura e delle poste. Tra i target del gruppo attivista russofono, a quanto si apprende, i siti del Quirinale, del Csm e il portale romano del partito Fratelli d'Italia.
I siti sono tutti fruibili e al momento risultano non raggiungibili soltanto il sito del Csm e quelli di alcuni comuni. Come sempre l'Agenzia per la cybersicurezza è entrata in azione per allertare i target e fornire supporto.
Beirut, 28 feb. (Adnkronos) - Le Idf hanno reso noto di aver ucciso Mohammed Mahdi Ali Shahin, un agente di Hezbollah coinvolto nel traffico di armi al confine tra Siria e Libano e nella distribuzione di armi alle unità di Hezbollah. L'attacco con drone israeliano è stato effettuato nell'area di Hermel, in Libano, fa sapere l'esercito israeliano, secondo cui l'uomo ha agito "per istituire nuovamente Hezbollah" e quindi "ha palesemente violato l'accordo tra Israele e Libano, rappresentando una minaccia per lo Stato di Israele".
Roma, 27 feb. (Adnkronos) - “Oggi siamo a Roma perché la comunità portuale ha fortemente voluto dimostrare come il porto di Venezia sia un porto centrale per l'economia e per la portualità italiana. In particolare, oggi raccontiamo i progetti che ora sono sull'agenda di governo a Roma, sia per quanto riguarda il ministero dell'Ambiente e della Sicurezza Energetica sia per quanto riguarda il ministero delle Infrastrutture”. Con queste dichiarazioni, Fulvio Lino Di Blasio, presidente dell'Autorità di sistema portuale del Mar Adriatico settentrionale Porti di Venezia e Chioggia, è intervenuto in occasione dell’evento ‘Sblocchiamo il futuro’ organizzato da L’Adsp veneta e la Venezia Port Community, il cui obiettivo è stato approfondire e condividere i progetti e gli investimenti che mirano a rafforzare le prospettive di sviluppo sostenibile per gli scali lagunari, ragionando anche sulle modalità più efficaci, sostenibili e tempestive per superare gli ostacoli all’orizzonte, essendo la portualità una grande risorsa per il Veneto, per il Nord Est e per l’Italia.
“In particolare, come commissario di governo alle crociere sto mandando al ministero dell'Ambiente, per avviare, poi, l'analisi della Commissione Via-Vas, quattro progetti: due riguardano l'accessibilità nautica. Il porto di Venezia è all'interno della laguna e la navigazione è garantita attraverso canali che devono essere mantenuti e messi in sicurezza. Il primo canale è Malamocco-Marghera, che collega il mare aperto al porto di Marghera. Il secondo canale è il Vittorio Emanuele, che collega la parte di Marghera alla Stazione Marittima e che abiliterebbe il ritorno delle navi da crociera piccole e di lusso alla stazione marittima, fortemente inibita dopo l'agosto del 2021 al passaggio delle navi da crociera sopra le 25mila tonnellate - spiega Di Blasio, che continua illustrando il terzo progetto - Una nuova isola per il contenimento dei sedimenti, perché l'attività di dragaggio che effettuiamo all'interno del sistema portuale è fondamentale non solo per la città, ma anche per il porto, perché tutti i rii urbani devono essere dragati e i sedimenti poi allocati in base alla loro tipologia. Si tratta, quindi, di una nuova isola di sedimenti con una capacità di oltre 6 milioni di metri cubi”.
Il presidente dell'Autorità di sistema portuale del Mar Adriatico settentrionale Porti di Venezia e Chioggia prosegue, poi, spiegando il quarto ed ultimo progetto: “La nuova stazione marittima, per quanto riguarda le crociere, sita a Marghera - sottolinea - Sono quattro progetti commissariali che stiamo inviando al ministero dell'Ambiente affinché possa partire la valutazione di impatto ambientale nazionale”.
“La scelta di fare la valutazione d'impatto ambientale nazionale è del commissario - conclude - Abbiamo scelto, con la grande consapevolezza di trovarci in un ambiente naturale molto delicato, la via della collaborazione con il ministero all'Ambiente. Inoltre, oggi presentiamo anche lo stato dell’arte di un altro progetto, di cui sono ulteriormente commissario straordinario, Montesyndial, una piattaforma intermodale che rappresenta un unicum nell'arco italiano del Nord est: 1600 metri di banchina e 90 ettari per una piattaforma di contenitori logistica e intermodale, cioè con il collegamento ferroviario. Abbiamo bandito i cantieri aperti per 190 milioni, con conclusione a giugno 2026, e ci servono altre risorse. La comunità portuale, pertanto, racconta come un porto vivo, su cui abbiamo crescenti richieste di insediamento da parte di operatori anche internazionali, abbia bisogno di queste risorse”.
Roma, 27 feb. (Adnkronos) - “Penso che il momento sia importante e critico, visti gli scenari internazionali. Le infrastrutture dei porti sono importantissime per la competitività delle aziende e dei territori stessi”. Così Leopoldo Destro, delegato per le tematiche di Trasporto, Logistica, Industria del turismo e Cultura di Confindustria, in occasione dell’evento ‘Sblocchiamo il futuro’ organizzato dall’Autorità di Sistema portuale (Adsp) veneta e la Venezia Port Community a Roma. Essendo la portualità una grande risorsa per il Veneto, per il Nord Est e per l’Italia, l’obiettivo primario dell’incontro è stato approfondire e condividere i progetti e gli investimenti che mirano a rafforzare le prospettive di sviluppo sostenibile per gli scali lagunari, ragionando anche sulle modalità più efficaci, sostenibili e tempestive per superare gli ostacoli all’orizzonte.
“Venezia è inserita in due dei nove corridoi Ten-T a livello europeo e ha quindi una centralità importante, strategica sia per le merci in entrata sia per le merci in uscita, con inoltre un retroporto senz'altro importante, collegato anche alla rete ferroviaria. Un aspetto, quest’ultimo, che vogliamo sottolineare - conclude Destro - perché l’intermodalità deve diventare sempre più importante. Importante anche il tema dei passeggeri e quindi del turismo, perché il porto Venezia ha valenza strategica anche per la parte turistica”.