Alzheimer, dopo 20 anni gli Usa approvano un nuovo farmaco. “Può rallentare decorso malattia nelle prime fasi”
L'approvazione del farmaco da parte della Food and Drug Administration è stata tutt'altro che semplice, al punto che è stata la stessa agenzia a richiedere che vengano fatti ulteriori studi anche dopo l'approvazione. Secondo alcuni consulenti indipendenti, l'efficacia non è davvero comprovata e bisognerà aspettare ulteriori risultati per ottenere un parere univoco
Un farmaco in grado di rallentare il decorso all’Alzheimer durante le prime fasi della malattia. Si chiama Aducanumab, è prodotto dalla casa farmaceutica Biogen, e punta ad agire sulle cause scatenanti del morbo (e non i suoi sintomi) rallentandone la progressione. Il via libera è arrivato in queste ore dalla Food and Drug Administration, l’ente governativo statunitense che si occupa della regolamentazione dei prodotti farmaceutici. Si tratta del primo nuovo farmaco contro l’Alzheimer approvato dal 2003, anche se la sua autorizzazione è stata tutt’altro che condivisa. Le difficoltà sono dovute al fatto che molti consulenti indipendenti della stessa agenzia si sono espressi contro la terapia, affermando che il trattamento non ha dimostrato di aiutare a rallentare la malattia.
In particolare, gli oppositori si concentrano sul fatto che prima dell’approvazione del farmaco non è mai stato condotto uno studio di follow-up per confermare i benefici del farmaco per i pazienti. Così, per far fronte a questa “mancanza”, è stata la stessa FdA a richiedere alla casa farmaceutica (e allo sviluppatore cinese che ha collaborato alla creazione del farmaco, l’azienda Eisai Co) di condurre ulteriori approfondimenti così da confermarne i benefici. Se così non dovesse essere, l’ente potrebbe anche ritirare il farmaco dal mercato.
Il protocollo approvato prevede che il Aducanumab, che è nei fatti un anticorpo monoclonale, venga somministrato per infusione ogni quattro settimane. Come detto, si tratta del primo farmaco che interviene in modo diretto sui meccanismi fisiologici dell’insorgere della malattia, ovvero la formazione di placche betamiloidi sul cervello. Nei pazienti con i primi sintomi del morbo, ovvero perdita di memoria e prime difficoltà nel ragionamento, i test effettuati dalla Biogen e sottoposti alla FdA hanno dimostrato una riduzione di queste placche e quindi dei sintomi. La terapia, però, non è stata testata su pazienti con sindrome a uno stato avanzato. L’agenzia stessa sottolinea che i dati forniti da Biogen “sono estremamente complessi e lasciano dubbi sui benefici clinici”. Ancora l’Fda ha riconosciuto che “la comunità degli esperti ha offerto prospettive differenti”, ma ha spiegato di aver scelto la procedura dell’approvazione accelerata perché “i benefici per i pazienti con Alzheimer trattati con l’Aduhelm superano i rischi della terapia”.
In ultimo, Biogen non ha rivelato il prezzo del farmaco, anche se gli analisti hanno stimato che il potrebbe oscillare tra i 30.000 e i 50.000 dollari per un anno di trattamento. Un’analisi preliminare ha invece rilevato che il farmaco avrebbe bisogno di un prezzo compreso tra i 2.500 e gli 8.300 dollari all’anno per essere congruente con i risultati. L’Institute for Clinical and Economic Review ha invece aggiunto che “qualsiasi prezzo è troppo alto” se il beneficio del farmaco non sarà confermato negli studi di follow-up.