Sembra uno di quei film in cui un bambino perde un caro amico per una malattia e giura che diventerà medico per sconfiggere per sempre quella stessa malattia. Solo che non si tratta di un film, ma della realtà: una realtà che potrebbe salvare e migliorare la vita di tantissimi bambini nel mondo, riducendo di molto le conseguenze nefaste del cosiddetto cancro osseo primario. I ricercatori dell’Università dell’East Anglia (Uea) in Gran Bretagna, infatti, hanno sviluppato un nuovo farmaco che agisce contro tutti i principali tipi di tumore osseo primario. Questo cancro che inizia nelle ossa – a differenza del caso di un tumore che si è diffuso alle ossa – colpisce prevalentemente i bambini.
Il trattamento di questa patologia attualmente è estenuante, con cocktail chemioterapici fino all’amputazione degli arti. E comunque, il tasso di sopravvivenza a cinque anni è scarso, appena il 42%, in gran parte a causa della rapidità con cui il cancro alle ossa si diffonde ai polmoni. Ma il nuovo studio pubblicato oggi su Journal of Bone Oncology mostra come un nuovo farmaco chiamato “CADD522″ sia riuscito a bloccare un gene associato alla diffusione del cancro, in topi impiantati con cancro osseo umano. Il farmaco rivoluzionario aumenta i tassi di sopravvivenza del 50% senza la necessità di interventi chirurgici o chemioterapia. E a differenza della chemioterapia, non provoca effetti collaterali tossici come perdita di capelli, stanchezza e malessere.
Il ricercatore capo dello studio, il dottor Darrell Green, della Norwich Medical School dell’UEA, è stato ispirato a studiare il cancro alle ossa infantile dopo che il suo migliore amico è morto a causa della malattia da adolescente e gli ha dedicato lo studio come scritto sul suo profilo Linkedin. Ora, il team ha realizzato quella che – affermano – potrebbe essere la più importante scoperta di farmaci nel campo da oltre 45 anni. Il dottor Green ha dichiarato: “Il cancro osseo primario è un tipo di cancro che inizia nelle ossa. È il terzo tumore solido infantile più comune, dopo cervello e rene, con circa 52.000 nuovi casi ogni anno in tutto il mondo. Può diffondersi rapidamente ad altre parti del corpo, e questo è l’aspetto più problematico di questo tipo di cancro. Una volta che il cancro si è diffuso, diventa molto difficile trattarlo. Al liceo, il mio migliore amico Ben Morley si è ammalato di cancro alle ossa primario. La sua malattia mi ha ispirato a fare qualcosa al riguardo perché durante i miei studi mi sono reso conto che questo cancro è stato quasi lasciato indietro in termini di ricerca e progresso terapeutico. Così ho studiato e ho frequentato l’università e ho ottenuto il dottorato di ricerca per poi lavorare sul cancro osseo primario. Volevo capire la biologia alla base della diffusione del cancro in modo da poter intervenire a livello clinico e sviluppare nuovi trattamenti in modo che i pazienti non debbano affrontare le cose che ha vissuto il mio amico Ben”. “In definitiva – conclude Green – vogliamo salvare vite umane e ridurre la quantità di disabilità causata dalla chirurgia. E ora abbiamo sviluppato un nuovo farmaco che potenzialmente promette di fare proprio questo”.
Il team ha raccolto campioni di ossa e tumori da 19 pazienti presso il Royal Orthopaedic Hospital di Birmingham. Tuttavia, questo piccolo numero è stato più che sufficiente per rilevare alcuni evidenti cambiamenti nei tumori. Il team ha utilizzato il sequenziamento di nuova generazione per identificare i tipi di regolatori genetici chiamati piccoli RNA che erano diversi durante il corso della progressione del cancro osseo. Hanno anche mostrato che un gene chiamato RUNX2 è attivato nel cancro osseo primario e che questo gene è associato alla diffusione del cancro. Hanno continuato a sviluppare un nuovo farmaco chiamato CADD522, una piccola molecola che impedisce alla proteina RUNX2 di avere effetto, e lo hanno testato sui topi. Il dottor Green ha dichiarato: “Negli studi preclinici, la sopravvivenza libera da metastasi è aumentata del 50% utilizzando il nuovo farmaco CADD522 da solo, senza chemioterapia o intervento chirurgico. Sono ottimista sul fatto che, combinato con altri trattamenti come la chirurgia, questa cifra di sopravvivenza aumenterebbe ulteriormente. È importante sottolineare che, poiché il gene RUNX2 di solito non è necessario per cellule normali, il farmaco non provoca effetti collaterali come la chemioterapia”. E ha aggiunto: “Il nuovo farmaco che abbiamo sviluppato è efficace in tutti i principali sottotipi di cancro alle ossa e, finora, i nostri esperimenti dimostrano che non è tossico per il resto del corpo. Ciò significa che sarebbe un trattamento molto più adatto per i bambini con cancro alle ossa, rispetto alla chemioterapia e all’amputazione degli arti.” Il farmaco è ora sottoposto a una valutazione tossicologica formale prima che il team raccolga tutti i dati e si rivolga all’MHRA – Medicines and Healthcare products Regulatory Agency, l’agenzia regolatoria dei farmaci britannica per l’approvazione per avviare una sperimentazione clinica sull’uomo. La ricerca è stata condotta dall’UEA in collaborazione con l’Università di Sheffield, l’Università di Newcastle, il Royal Orthopaedic Hospital di Birmingham e il Norfolk and Norwich University Hospital.
Gianmarco Pondrano Altavilla
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