Sclerosi laterale amiotrofica e sclerosi multipla, nuove prospettive dal trapianto intracerebrale di cellule staminali
Il trapianto intracerebrale di cellule staminali cerebrali potrebbe aprire nuove prospettive di trattamento per la Sclerosi laterale amiotrofica (Sla) e la Sclerosi multipla (Sm), bloccando i processi di morte cellulare e normalizzando il quadro fisiopatologico dei pazienti mediante il rilascio di sostanze trofiche – ovvero prodotte dall’organismo ed in grado di garantire la sopravvivenza delle cellule e anche di stimolarne la crescita – e antinfiammatorie. Emerge dai risultati del trial clinico di Fase 1 per la Sm secondaria progressiva e il recente inizio della sperimentazione di fase 2 per la Sla, presentati oggi presso la sede della Pontifica Accademia per la Vita dal gruppo di Medicina Traslazionale dei professori Angelo Vescovi e Letizia Mazzini.
Nella sperimentazione per il trattamento della Sm, patologia neurodegenerativa caratterizzata da un’azione anomala del sistema immunitario, il team di ricerca guidato da Vescovi – direttore scientifico dell’Irccs Casa Sollievo della Sofferenza Opera di San Pio da Pietralcina, presidente del comitato nazionale di Bioetica e fondatore di Revert Onlus – ha portato a termine un trial clinico di fase 1 con cellule staminali cerebrali umane, e procederà ora con la fase 2 mirata a consolidare i risultati sulla sicurezza del trattamento, valutare il dosaggio e la possibile efficacia terapeutica delle cellule. Per quanto riguarda la ricerca per la terapia della Sla, invece, a gennaio 2024 è iniziato il reclutamento dei pazienti per la sperimentazione clinica di fase 2 con le stesse cellule. Sotto la direzione di Mazzini, del Centro Esperto Sla dell’Azienda ospedaliero-universitaria di Novara, tra marzo e maggio del 2024 il team ospedaliero ha trapiantato due pazienti, e il terzo intervento si terrà a luglio. Questo traguardo è stato raggiunto grazie agli incoraggianti risultati ottenuti con la fase 1 della sperimentazione, iniziata nel 2012.
La sperimentazione condotta dal gruppo di ricerca di Vescovi è l’unica al mondo ad essere approdata alla fase 2. Il costo di questa nuova fase sperimentale è di 4,3 milioni di euro. Un finanziamento di 1mln di euro è stato ricevuto grazie ad un bando Pnrr europeo (il progetto si è classificato primo su 300 presentati). Il trattamento con cellule staminali cerebrali rappresenta, ad oggi, affermano i due esperti, una delle terapie potenzialmente più efficaci contro queste patologie. “L’Italia è piena di talenti soprattutto nel mondo della ricerca ma anche nel mondo della clinica e della medicina. E’ una giornata importante perché ribadisce l’eccellenza italiana e dà una speranza ai malati con malattie che fino a qualche tempo fa erano considerate incurabile” dice il ministro della Salute, Orazio Schillaci,