Create cellule staminali del sangue, aperta una strada per trattare in futuro bimbi malati di leucemia

Una vera e propria svolta nella creazione di cellule staminali del sangue che assomiglino molto a quelle del corpo umano apre le porte a trattamenti personalizzati per bambini affetti da leucemia e disturbi da insufficienza del midollo osseo. Questo straordinario risultato è il frutto del lavoro di un team di ricerca guidato dal Murdoch Children’s Research Institute (MCRI) in Australia che ne ha dato conto in uno studio pubblicato su Nature Biotechnology.

Elizabeth Ng, professoressa associata del MCRI, ha affermato che il team ha fatto una scoperta importante nello sviluppo delle cellule staminali del sangue umano, aprendo la strada all’utilizzo di queste cellule coltivate in laboratorio nei trapianti di cellule staminali del sangue e di midollo osseo. “La capacità di prelevare qualsiasi cellula da un paziente, trasformarla in una cellula staminale e poi in cellule del sangue specificamente compatibili per il trapianto avrà un impatto enorme sulla vita di questi pazienti vulnerabili – ha affermato -. Abbiamo sviluppato un flusso di lavoro che ha creato cellule staminali del sangue trapiantabili che rispecchiano da vicino quelle nell’embrione umano. È importante sottolineare che queste cellule umane possono essere create nella scala e con la purezza richieste per l’uso clinico”.

Nello studio, topi immunodeficienti sono stati iniettati con cellule staminali ingegnerizzate in laboratorio. Si è scoperto che le cellule staminali del sangue sono diventate midollo osseo funzionale a livelli simili a quelli osservati nei trapianti di cellule del sangue del cordone ombelicale. La ricerca ha anche scoperto che le cellule staminali coltivate in laboratorio potevano essere congelate prima di essere trapiantate con successo nei topi. Ciò imitava il processo di conservazione delle cellule staminali del sangue dei donatori prima di essere trapiantate nei pazienti. Ed Stanley, professore presso l’MCRI, ha affermato che queste scoperte potrebbero portare a nuove opzioni terapeutiche per una serie di disturbi del sangue.

“I globuli rossi sono vitali per il trasporto dell’ossigeno ei globuli bianchi sono la nostra difesa immunitaria, mentre le piastrine causano la coagulazione per impedirci di sanguinare”, ha affermato. Comprendere come queste cellule si sviluppano e funzionano è come decifrare un puzzle complesso. “Perfezionando i metodi basati sulle cellule staminali che imitano lo sviluppo delle normali cellule staminali del sangue presenti nel nostro corpo, possiamo comprendere e sviluppare trattamenti personalizzati per una serie di malattie del sangue, tra cui leucemie e insufficienza del midollo osseo”. Andrew Elefanty, professore presso l’MCRI, ha affermato che, sebbene il trapianto di cellule staminali del sangue sia spesso un elemento fondamentale del trattamento salvavita per le malattie del sangue infantile, non tutti i bambini trovano un donatore perfettamente compatibile.

“Le cellule immunitarie del donatore non compatibili provenienti dal trapianto possono attaccare i tessuti del ricevente, provocando gravi malattie o la morte”, ha affermato. “Lo sviluppo di cellule staminali del sangue personalizzate e specifiche per ogni paziente eviterà queste complicazioni, affronterà la carenza dei donatori e, insieme all’editing del genoma, aiuterà a correggere le cause sottostanti delle malattie del sangue”. Il professore Elefanty ha affermato che la fase successiva, che probabilmente avverrà tra circa cinque anni e con finanziamenti governativi, sarà la conduzione di una sperimentazione clinica di fase uno per testare la sicurezza dell’utilizzo di queste cellule del sangue coltivate in laboratorio sugli esseri umani.

Lo studio

Gianmarco Pondrano Altavilla